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美或批准首個癌症基因療法

2017-07-17 11:13 來源:中國科學報

  CAR-T 療法成為針對癌症患者的一個富有吸引力的選擇。

  美國食品和藥品監督管理局(FDA)的外部顧問日前對一種癌症基因療法表示支援,即通過基因工程設計患者自身的免疫細胞來攻擊和消滅癌症。

  在7月12日進行的全體投票中,FDA下屬腫瘤藥物諮詢委員會以10比0的投票確定了一種嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法的好處大於風險。此次投票的背景是,該機構正在考慮是否要對一種名為“tisagenlecleucel”的藥物給予首次批准,該藥物是由瑞士諾華制藥公司生産的。

  通常情況下,FDA並沒有義務遵循其顧問的建議,但它通常都會這樣做。

  諾華公司正在尋求批准使用tisagenlecleucel治療患有白血病的兒童和年輕人,這種白血病又被稱為急性B細胞淋巴細胞白血病,它對之前的治療方法沒有足夠的反應,或者在治療後又會復發。在美國,大約15%的患有急性淋巴細胞白血病的兒童和年輕人會復發。

  研究表明,在這種情況下,CAR-T療法可以産生持久的再治療效果。在2015年開始的一項重要試驗中,63名參與者中有52人(82.5%)經歷了全面的病情緩解。這項未發表的試驗沒有對照組,因此調查人員還不能確定該治療有多少效果。但許多此類試驗的參與者在數月或數年裏都沒有再次罹患癌症。

  FDA的許多顧問都對這項療法讚不絕口。“這是一個重大的進步,它正在開創一個新時代。”該委員會成員之一、美國國立衛生研究院兒科腫瘤學家Malcolm Smith説。Timothy Cripe是俄亥俄州哥倫布市全國兒童醫院的腫瘤學家,他稱這是他一生中所見過的最令人興奮的事情之一。

  CAR-T療法首先從患者自身採集在免疫反應中發揮重要作用的T細胞,然後進行重新“編程”,所得到的T細胞含有嵌合抗原受體,能識別並攻擊癌變細胞,因此可重新注入患者體內用於治療。

  諾華公司的上述臨床試驗結果顯示,82.5%的急性B細胞淋巴細胞白血病患者在接受CAR-T治療3個月後,病情獲得完全或部分緩解,治療1年後的復發率為64%,存活率為79%。

  諾華公司首席執行官布魯諾斯特裏吉尼在一份聲明中説:“這個委員會一致推薦CAR-T療法,使我們更接近於給有需要的患者提供首次獲得商用許可的CAR-T療法。”

  急性B細胞淋巴細胞白血病是一種惡性腫瘤性疾病,異常增生的原始細胞可在骨髓聚集並抑制正常造血功能。這種疾病的治療方案較為有限,其中兒童和青少年患者5年無復發存活率僅為10%至30%。

  CAR-T療法是廣受關注的一種癌症療法。除了諾華,美國風箏制藥公司與朱諾治療公司也在研發CAR-T療法。但今年早些時候,因臨床試驗中數名患者腦水腫死亡事件,朱諾治療公司正式終止了針對成年人復發難治型急性B細胞淋巴細胞白血病的基因療法臨床試驗。

  風箏制藥公司首席執行官阿裏貝勒德格倫在上述委員會投票前發表部落格文章説,今天他是諾華“最熱情的拉拉隊隊員”,這個投票不是關於生意或者競爭,而是關於“推進一項有潛力變革癌症療法的令人興奮的技術”。

  與此同時,一些委員會成員對CAR-T療法的不確定因素表示擔憂。這些因素包括用於製造細胞的病毒可能獲得複製的能力,或者不恰當地插入外來基因會使T細胞發生癌變。該委員會還指出了這種療法以及重新引入不同種類T細胞和其他免疫細胞的不確定效果。

  CAR-T療法是存在風險的,並且對於任何長期的毒性作用人們知之甚少。但密蘇裏州聖路易斯華盛頓大學醫學院腫瘤學家、FDA腫瘤藥物諮詢委員會主席Bruce Roth説,接受這種療法的年輕患者幾乎沒有其他選擇,而那些替代療法本身也有其自身的風險。“雖然我對晚期毒性有一些擔憂,但你必須首先成為一個長期的倖存者才有機會擔心晚期的毒性。”他説,“我想這就是這種藥物所能帶給我們的。”

(責任編輯:王蔚)

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