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編輯工具讓成年猴肝臟內基因失效

2018-07-11 09:48 來源:科技日報

  據美國《科學》雜誌官網9日報道,美國研究人員首次在成年猴子身上使用基因編輯工具,讓肝臟內的一個基因“偃旗息鼓”,降低了猴子血液中的膽固醇水準,表明其可治療心臟病。此外,該研究還為治療由有缺陷的蛋白導致的某些遺傳疾病鋪平了道路。

  對靈長類動物進行基因編輯並不鮮見,但研究人員希望將CRISPR和其他基因編輯器直接送入患者體內,以糾正突變基因或以其他方式治療疾病。

  在最新研究中,賓夕法尼亞大學基因治療研究員詹姆斯威爾遜及同事想要靶向PCSK9,這種基因的蛋白會阻礙血液中有害低密度脂蛋白(LDL)膽固醇的清除,而高濃度的LDL膽固醇會增加人患心臟病或中風的風險。

  威爾遜的實驗室借助腺相關病毒(AAV)達成這一目標,這種病毒會為細胞遞送基因編輯工具,在特定位置剪切基因組,使細胞無法正確修復,從而使那裏的基因失效。在最新研究中,威爾遜團隊使用AAV,朝恒河猴體內遞送基因編輯工具——大型核酸酶。

  研究小組稱,4個月後,64%的肝細胞攜帶了6隻恒河猴淘汰下來的PCSK9基因。而且,在最高劑量下,動物血液中PCSK9蛋白的濃度下降了84%;LDL膽固醇下降了60%。

  大核酸酶處理確實導致肝酶升高,這表明引發了意料之中的免疫反應;此外,它還在PCSK9基因以外的位點切割,這可能引發癌症。但威爾遜認為,儘管如此,隨著技術不斷改進,可為高膽固醇心臟病患者提供這種PCSK9基因編輯療法,該療法對澱粉樣變性等代謝疾病也有治療潛力。

  不過,UPenn心臟病專家基蘭姆桑魯指出,威爾遜的方法也有競爭對手:有公司最近宣佈已將猴子體內轉甲狀腺素蛋白(一種澱粉樣變性的蛋白)的濃度降低了80%,且該公司的方法更安全。雖然威爾遜的研究“令人興奮,但現在判斷哪種方法可應用於人類還為時尚早”。

(責任編輯:王蔚)

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